Comprendere come si alterano i circuiti cerebrali nella malattia di Huntington è uno dei passaggi fondamentali per individuare nuove strategie terapeutiche contro questa grave patologia neurodegenerativa ereditaria. A questo tema è stato dedicato il seminario tenuto all’I.R.C.C.S. Neuromed dalla professoressa Chiara Zuccato, farmacologa dell’Università degli Studi di Milano e dell’Istituto Nazionale di Genetica Molecolare “Romeo ed Enrica Invernizzi”.
L’incontro, dal titolo “Il ruolo di ADAM10 nella regolazione della connettività cortico-striatale nella malattia di Huntington”, ha rappresentato anche l’occasione per fare il punto su una collaborazione scientifica ormai consolidata tra il gruppo della professoressa Zuccato e il Laboratorio di Neurofarmacologia del Neuromed, impegnati da anni nello studio dei meccanismi biologici alla base della malattia.
“Stiamo collaborando per studiare in maniera approfondita i circuiti cerebrali maggiormente danneggiati nella malattia di Huntington – dice Zuccato – e per validare nuovi bersagli per lo sviluppo di farmaci neuroprotettivi. In questo momento stiamo studiando le molecole che regolano l’attività dei circuiti nervosi per identificare quelle più specificamente coinvolte nella patologia, sulle quali poter sviluppare in futuro approcci farmacologici mirati. La ricerca di base è fondamentale per arrivare a nuovi trattamenti”.
Nel corso degli anni, la collaborazione tra i due gruppi ha consentito di integrare competenze diverse, dalla comprensione dei meccanismi molecolari che guidano la malattia allo studio dei modelli sperimentali necessari per verificare nuove ipotesi terapeutiche. Anche in occasione della visita al Neuromed sono state avviate attività sperimentali congiunte dedicate allo studio delle alterazioni che interessano le sinapsi, le strutture attraverso cui i neuroni comunicano tra loro.
“Noi da anni collaboriamo con il gruppo diretto dalla professoressa Zuccato, che è tra i principali esperti di malattia di Huntington. – dice Vittorio Maglione, del Laboratorio di Laboratorio di Neurogenetica e Malattie Rare – In questo momento ci stiamo concentrando sulle sinapsi, i punti di contatto tra i neuroni, per capire quali alterazioni siano responsabili della disfunzione dei circuiti nervosi. L’obiettivo è individuare nuovi bersagli terapeutici e sviluppare strategie farmacologiche sempre più mirate”.
Un aspetto particolarmente importante riguarda l’identificazione delle proteine coinvolte nelle alterazioni della comunicazione tra le cellule nervose, un campo di ricerca che potrebbe aprire nuove prospettive per il trattamento della patologia.
“Vogliamo capire quali proteine siano particolarmente colpite nella malattia – spiega Raffaele Iennaco, ricercatore dell’Università degli Studi di Milano – per sviluppare in futuro farmaci capaci di intervenire su questi meccanismi. Accanto agli approcci che agiscono direttamente sulla causa genetica della patologia, è importante studiare anche strategie che possano compensare le alterazioni che si sviluppano a valle della mutazione, contribuendo a contrastare la progressione della malattia”.
La malattia di Huntington è una patologia rara di origine genetica che colpisce progressivamente il sistema nervoso. In questo contesto, la collaborazione tra gruppi di ricerca con competenze complementari rappresenta uno strumento fondamentale per accelerare la comprensione dei meccanismi della malattia e favorire lo sviluppo di nuove opportunità terapeutiche.
“Le collaborazioni scientifiche sono essenziali perché consentono di accelerare la ricerca, favorire la condivisione dei dati e mettere insieme competenze diverse – commenta Alba Di Pardo, del Laboratorio di Neurogenetica e Malattie Rare – I pazienti e le loro famiglie devono sapere che la ricerca va avanti, che la scienza è in continua evoluzione e che i ricercatori lavorano insieme per trasformare le conoscenze in nuove prospettive di cura”.
